がんの治療には大きく分けて二つの形態があります。一つは確実な効果がすでに証明されていて、病院で保険診療として行われる標準治療です。もう一つは効果がまだ未確認の未承認治療です。
この未承認治療には、未来の新治療になるのを目指して開発中の治療が入っており、実際に将来的に効果が確認されるものが含まれます。しかし、日本ではお金儲け目的の怪しい民間療法や自由診療も、未来の治療であるかのように装って、この未承認治療に含まれています。
大きな問題は、一般の方の知識ではどの未承認治療が期待できるもので、どれが怪しいものなのか区別つけられない、ということです。
そこで、今回は未承認治療にはどのようなものが含まれていて、その中のどれが本当の治療効果を期待できるものなのかについて解説します。
「新薬」が開発されるまで
まず、今回の話を理解してもらうために、基礎知識となる「がんの新薬が開発されるプロセス」について簡単にご説明させてもらいます。以下の図を見てください。
新しく開発されたお薬は、左のプロセスから効果があるかを順番に確かめられます。それぞれの段階をクリアーすると次の段階に行きます。最終的に第4段階を合格すると、正式な薬剤として承認されて、標準治療と言われるものになります。
第1段階は基礎研究になります。新薬を作成することや、新薬をがん細胞にかけて、殺傷効果がでるのかを調べるプロセスです。
また、マウスにがん細胞を移植したモデルで、新薬が腫瘍の抑制効果を得られるかを検証します。同時に副作用が動物にでないかも検討します。
第1段階で良い結果がでると、実際のがん患者さんに投与して効果を確かめる段階に進みます。臨床試験は3段階のシステムで効果を判定します。
「臨床試験Phase1」では、人に使用する場合の安全性と用量・投与回数などを検討します。安全なお薬ということがわかると、次の「臨床試験Phase2」に進み、新薬の対象となるがんを持つ患者の少数のグループで、実際の治療効果が得られるかを判定します。
十分な効果が得られることが確認されると、最終段階の「臨床試験Phase3」に進みます。
この試験が最も大事で、現在の標準治療（現時点で最も効果のある治療方法）と治療効果を比較するものです。数百人規模で行われることが多い、大規模なものです。
がん治療の成績というのは大変に個人差があります。個人によって年齢や体力も違いますし、薬の効き方にも個人差があります。そのため、少人数の検討では全員に効く治療なのかどうかを判断することが大変に難しいのです。
1～2例で良い結果が得られても、それがすべての人で起こることなのか、偶然の結果なのかを判断できないためです。そこで、大規模な臨床研究を要することになります。
「臨床試験Phase3」で標準治療を上回る効果が確認されるか、同等な効果だが副作用がより少ないことが確認されると、新治療として承認されることになります。
膨大な時間と費用が必要
未承認治療を正しく理解するために知っておかないといけないことが、この開発プロセスを終えるためにかかる時間と経費です。
